ژنها سرنخهای تازهای برای توقف بیماری هانتینگتون ارائه میدهند
پژوهشگران با هدفگیری فرآیند «گسترش سوماتیک»، به مکانیسم جدیدی برای متوقف کردن بیماری هانتینگتون پیش از تخریب نورونها دست یافتهاند و نخستین داروها امسال وارد آزمایش بالینی میشوند.
پژوهشگران با تمرکز بر فرآیندی به نام «گسترش سوماتیک» (افزایش تدریجی طول توالیهای تکراری DNA در سلولهای عصبی) به درک جدیدی از بیماری هانتینگتون دست یافتهاند. برخلاف تصور پیشین که جهش ژنتیکی در این بیماری ثابت فرض میشد، تحقیقات نشان میدهد که توالی تکراری CAG در ژن HTT در طول زندگی فرد، بهویژه در نورونها، طویلتر میشود تا اینکه از آستانه بحرانی عبور کرده و باعث تخریب سلولهای عصبی میشود. این کشف، مسیر تازهای برای درمان گشوده است که هدف آن، متوقف کردن این گسترش ژنتیکی با استفاده از داروهایی است که اجزای مسیر ترمیم DNA (بهویژه ژن MSH3) را مهار میکنند. نخستین داروهای این نسل، که به صورت تزریق مستقیم به مغز یا قرصهای خوراکی کوچکمولکول طراحی میشوند، قرار است تا پایان سال جاری وارد آزمایشهای بالینی شوند. این رویکرد نوین، نویدبخش مداخلهای پیشگیرانه در پنجرهای طولانی (احتمالاً دهه ها) بین آغاز گسترش توالی ژنی و بروز علائم عصبی است و میتواند انقلابی در درمان هانتینگتون و دیگر بیماریهای ناشی از توالیهای تکراری DNA ایجاد کند.
منبع: https://www.sciencenews.org/article/genes-huntingtons-therapy-expansion
